Великобритания сделала прорыв в лечении заболеваний крови, одобрив новаторский метод, который включает “редактирование” гена, вызывающего эти заболевания.
Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) в Великобритании дало добро на использование препарата Casgevy для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии, сообщает Zakon.kz c ссылкой на The Guardian.
Casgevy — это первый лицензированный препарат, который использует технологию редактирования генов с помощью так называемых “генетических ножниц”, или CRISPR.
Разработчики Casgevy надеются, что новый метод лечения поможет облегчить боль, инфекции и анемию, вызванные серповидно-клеточной болезнью, а также тяжелую анемию, с которой сталкиваются пациенты с бета-талассемией.
В Великобритании около 15 тыс. человек, почти все африканского или карибского происхождения, страдают серповидно-клеточной болезнью. Около 1 тыс. человек, в основном выходцы из Средиземноморья, Южной Азии, Юго-Восточной Азии и Ближнего Востока, страдают бета-талассемией и нуждаются в регулярных переливаниях крови для лечения анемии.
В ходе процедуры специалисты лаборатории “редактируют” или разрезают ДНК клеток из костного мозга пациента с помощью “генетических ножниц”. Затем обработанные клетки вводят обратно в организм пациента через инфузию.
В ходе клинических испытаний Casgevy при серповидно-клеточной болезни 28 из 29 пациентов не испытывали приступов сильной боли, которые могут привести к госпитализации, по крайней мере, в течение года. Когда препарат применялся для лечения больных бета-талассемией, 39 из 42 участников исследования не нуждались в переливании эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев после приема Casgevy.
