Два смертельных случая в Казахстане и России наступили из-за острой печеночной недостаточности от самого дорогого препарата в мире.

Два смертельных случая произошли в Казахстане и России после пяти-шести недель лечения детей препаратом Zolgensma и примерно через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, передает Reuters.

Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарством, одна доза которого стоит более двух миллионов долларов.

Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти детей наступили из-за острой печеночной недостаточности.

Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию. Лекарство не зарегистрировано в Казахстане.

В феврале 2022 года фонд «Қазақстан Халқына» сообщил о приобретении препарата Zolgensma для четырех детей со спинальной мышечной атрофией.